第5章 基因编辑技术在治疗罕见遗传病中的最新进展与挑战

论文珍宝阁 五车五 699 字 3个月前

列举其他如杜氏肌营养不良、血友病等罕见病的治疗研究进展。

三、CRISPR 技术治疗罕见遗传病的最新进展

(一)提高编辑效率和准确性

新的改良策略和技术手段,如优化 gRNA 设计、使用高保真 Cas 蛋白等。

(二)体内基因编辑的发展

通过病毒载体或纳米颗粒等将编辑工具递送到体内进行基因修复。

(三)联合治疗策略

与其他治疗方法(如细胞治疗、基因治疗)相结合,提高治疗效果。

四、面临的挑战

(一)脱靶效应

探讨脱靶编辑可能导致的潜在风险和应对策略。

(二)伦理问题

涉及人类生殖细胞编辑、基因编辑婴儿等伦理争议和规范。

(三)免疫反应

患者对基因编辑工具可能产生的免疫排斥反应及解决途径。